"Selvom der stadig er meget arbejde, der skal gøres, giver resultaterne håb om en effektiv behandling for patienter, der indtil nu har haft begrænsede muligheder. Jeg håber, at vi i fremtiden vil være i stand til at indføre en mere skånsom og mere effektiv behandling uden alvorlige bivirkninger," siger Maja Ludvigsen.
Aarhus-forskere udvikler lovende genterapi til behandling af akut leukæmi
Forskere fra Aarhus Universitet har måske knækket koden til en ny og effektiv behandling for en alvorlig form for blodkræft, akut myeloid leukæmi (AML).
Omkring halvdelen af alle patienter med AML er enten ikke kandidater til eller får tilbagefald efter behandling med intensiv kemoterapi. Disse patienter har et stort behov for nye, effektive terapier. Men nu melder forskerne fra Aarhus Universitet om lovende resultater med en ny type genterapi.
”Vores genterapi ser ud til at være ekstremt effektiv i laboratoriet. Vi ved ikke, om vi kan gøre terapien effektiv nok til at målrette alle kræftcellerne. Men der er en hypotese inden for kræftforskningen, at hvis man kan målrette størstedelen af kræftcellerne med en behandling, vil immunsystemet tage sig af resten,« siger Maja Ludvigsen, lektor ved Institut for Klinisk Medicin ved Aarhus Universitet og én af forfatterne til studiet i en artikel på Aarhus Universitets hjemmeside.
Forskerne bruger en særlig teknik, kaldet CRISPR/Cas9, til at "redigere" de gener i kræftcellerne, der forårsager sygdommen. De har med succes testet denne metode på både cellekulturer i laboratoriet og på mus, hvor behandlingen formåede at stoppe kræftcellernes uhæmmede vækst.
Forskerne brugte elektricitet til at få adgang til cellerne i laboratoriet. Nu arbejder de på at finde en metode, der også kan bruges på mennesker, for elektricitet er ikke en farbar vej her.
"Selvom der stadig er meget arbejde, der skal gøres, giver resultaterne håb om en effektiv behandling for patienter, der indtil nu har haft begrænsede muligheder. Jeg håber, at vi i fremtiden vil være i stand til at indføre en mere skånsom og mere effektiv behandling uden alvorlige bivirkninger,« siger Maja Ludvigsen i artiklen.
Forskerne håber, at deres genterapi også vil vise sig effektiv imod andre kræftformer, og at teknologien således kan blive en platformsteknologi med et bredt behandlingsmæssigt potentiale.
Forskerne håber, at de inden for de næste fem år kan igangsætte kliniske ’first in human’-studier med den nye genterapi. Der er dog endnu en masse ting, der skal falde på plads, førend håbet kan blive en realitet. For eksempel har forskerne endnu ikke testet og kortlagt potentielle bivirkninger ved genterapien.
Studiet er netop offentliggjort i det videnskabelige tidsskrift Leukemia. Det er forskerhold fra Institut for Klinisk Medicin og Institut for Biomedicin på Aarhus Universitet, der i samarbejde har udviklet genterapien.