Overlæge: Medicinrådet afviser dyr kræftbehandling – men døren står på klem

Medicinrådet siger nej til en ny type immunterapi mod en aggressiv blodkræftsygdom, fordi prisen er for høj. Men rådet opfordrer firmaet bag behandlingen til at vende tilbage med en bedre aftale, og det giver et håb om, at beslutningen kan blive ændret, vurderer overlæge Andreja Dimitrijevic.

Behandlingen Tecartus (brexu-cel) er en såkaldt CAR-T-celleterapi. Det betyder, at patientens egne immunceller (T-celler) bliver taget ud, genprogrammeret i et laboratorium til at genkende kræftceller og derefter sat tilbage i kroppen for at angribe sygdommen. Behandlingen var foreslået til voksne patienter med B-celle akut lymfatisk leukæmi (B-ALL), en meget aggressiv form for blodkræft.

”Jeg havde håbet, at vi kunne få lov til at give CAR-T-celleterapi til voksne patienter med B-ALL. CAR-T-celleterapi har efterhånden været anvendt til gruppen af B-ALL-patienter over 26 år et godt stykke tid andre steder i verden, og resultaterne er gode,” siger Andreja Dimitrijevic, overlæge på Hæmatologisk Afdeling X ved Odense Universitetshospital, Svendborg Sygehus.

Prisen blev afgørende

Brexu-cel er markant dyrere end den nuværende standardbehandling. Ifølge Medicinrådet står de ekstra omkostninger ikke mål med sundhedsgevinsten. Behandlingen har en officiel listepris på 2,5 millioner kroner per patient, hvilket ville give sundhedsvæsenet en ekstraudgift på cirka 2,2 millioner kroner per patient. Der er forhandlet en rabat, men aftalens indhold er fortroligt.

I Danmark kan børn og unge med B-ALL op til 25 år siden 2019 få CAR-T-behandlingen Kymriah (tisa-cel), men voksne over 26 år har ikke haft adgang til en lignende standardbehandling. Derfor er beslutningen en skuffelse, fortæller Andreja Dimitrijevic, selv om han hæfter sig ved formuleringen fra Medicinrådet:

”De opfordrer firmaet til at vende tilbage med en lavere pris eller en bedre prisaftale. Den formulering giver mig et håb om, at vi måske kan få adgang til brexu-cel i fremtiden – hvis det lykkedes Medicinrådet og firmaet at forhandle sig frem til at prisaftale, som begge parter kan være tilfredse med. Det sidste punktum er måske ikke sat endnu, og jeg håber, at de finder en løsning,” siger han.

Usikre data og ingen bevis for helbredelse

Blandt voksne patienter behandles B-ALL i dag med forskellige former for kemoterapi. Yngre og stærkere patienter, der får god effekt af kemoterapien, kan tilbydes en såkaldt allogen stamcelletransplantation (allo-SCT). Det betyder, at patientens syge knoglemarv erstattes med raske stamceller fra en donor. Omkring halvdelen af disse patienter lever stadig fem år efter behandlingen. For resten er den gennemsnitlige levetid kun seks til syv måneder.

Brexu-cel er testet i et fase II-forsøg (ZUMA-3), hvor alle patienter fik behandlingen. Medicinrådet sammenligner resultaterne herfra med kemoterapi fra et andet studie (INO-VATE), selv om det er svært at sammenligne data fra to forskellige forsøg. Rådet vurderer, at brexu-cel kan forlænge levetiden med tre til fire år og give i gennemsnit 2,5-3,3 ekstra kvalitetsjusterede leveår (QALY). Et kvalitetsjusteret leveår er et forskningsmål, hvor både levetid og livskvalitet indgår i beregningen. For eksempel tæller et år i perfekt helbred som 1 QALY, mens et år med halveret livskvalitet tæller som 0,5 QALY.

Men usikkerheden er stor, understreger Medicinrådet, og de fremhæver, at brexu-cel ikke har dokumenteret kurativ effekt – altså at behandlingen ikke kan helbrede sygdommen.

”Det er en markant forbedring i OS (overall survival, den samlede overlevelse), men Medicinrådet lægger vægt på, at brexu-cel ikke har dokumenteret kurativ effekt. Det fremhæves som afgørende for afvisningen,” siger Andreja Dimitrijevic.

Håb om bedre behandlinger i fremtiden

Selv om brexu-cel ikke blev godkendt, er feltet i hastig udvikling, fortæller Andreja Dimitrijevic.

”Vi kommer helt sikkert til at se patienter, der lever meget længe uden tilbagefald på behandling med CAR-T-celleterapi. Men på nuværende tidspunkt kan vi ikke med sikkerhed sige, hvilke patienter, der profiterer af behandlingen. Og vi ved ikke, hvordan vi skal finde dem,” siger han.

Han peger på, at der allerede er nye generationer af CAR-T-behandlinger på vej, blandt andet såkaldt bispecifikke CAR-produkter. Det er en type behandling, hvor immuncellerne bliver omprogrammeret til at genkende to forskellige mål på kræftcellerne samtidig (for eksempel CD19 og CD22). Desuden forbedres selve teknologien og fremstillingen hele tiden.

”Så min forventning er, at vi kommer til at se endnu bedre resultater med CAR-T-celleterapi til ALL i fremtiden – nok især når behandlingen kombineres med andre moderne immunterapier.”

Brexu-cel er allerede godkendt i Europa til både B-ALL og mantelcellelymfom (MCL). For B-ALL gælder godkendelsen dog kun midlertidigt og kræver, at producenten indsender længerevarende data om effekt og bivirkninger. I Danmark ligger behandlingen også til vurdering for patienter med mantelcellelymfom, hvor Medicinrådet ventes at tage stilling i januar 2026.

Artiklen er en omskrevet version af artiklen "Overlæge om afvisning af CAR-T til B-ALL: Medicinrådets afslag efterlader stadig døren lidt på klem" på Hæmatologisk Tidsskrift